媒體聚焦 | 慢性排異創(chuàng)新藥納入國家醫(yī)保，在北京陸道培醫(yī)院開出北京首張醫(yī)保處方

《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》(“新版醫(yī)保目錄”)于2025年1月1日起正式實施。1月3日，全球首個且唯一獲批用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應答不充分的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者的ROCK2抑制劑易來克(甲磺酸貝舒地爾片)在北京陸道培醫(yī)院開出首張?zhí)幏?。在最新醫(yī)保政策下，患者將進一步減輕用藥負擔，推動治療關(guān)口前移。

（圖為劉德琰主任問診畫面）

在2024年12月國家醫(yī)保局舉辦的國家醫(yī)保藥品目錄解讀活動上，重點列舉了9個具有代表性的品種。這些產(chǎn)品臨床價值大、創(chuàng)新程度高、價格合理、填補空白，其中包括cGVHD治療領(lǐng)域的ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。

“作為血液病?？漆t(yī)療機構(gòu)，我們已在該領(lǐng)域累積了十余年的臨床經(jīng)驗，醫(yī)療團隊每年完成的異基因造血干細胞移植數(shù)量占全國總移植量10%。與此同時，借助地域優(yōu)勢，陸道培醫(yī)院助力實現(xiàn)人才、信息、資源、大數(shù)據(jù)的交流、臨床經(jīng)驗及科研成果的共享，不僅惠及廣大患者，更不斷助力中國科研創(chuàng)新和實力接軌國際標準?！标懙琅噌t(yī)院醫(yī)療執(zhí)行院長、北京陸道培血液病研究院院長陸佩華教授指出，cGVHD的治療目標一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)，進而有效預防、減少纖維化；另一方面對于發(fā)生纖維化的組織和器官，希望能夠有效的直接逆轉(zhuǎn)纖維化，因此免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉(zhuǎn)纖維化是cGVHD的治療目標和核心。而甲磺酸貝舒地爾的創(chuàng)新價值恰在于恢復免疫平衡并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙向機制?！叭缃瘢掳驷t(yī)保目錄正式落地實施，將推動創(chuàng)新療法進一步普惠，期待更多cGVHD患者能實現(xiàn)盡早治療以及針對纖維化的規(guī)范化管理?！?/p>

據(jù)介紹，本次醫(yī)保首方獲益患者2023年在接受異基因造血干細胞移植后陸續(xù)出現(xiàn)了眼干、口腔起泡、關(guān)節(jié)疼痛等表現(xiàn)，經(jīng)確診為cGVHD。這位患者表示，此次cGVHD創(chuàng)新療法納入醫(yī)保后對她意義非凡，將顯著緩解長期治療壓力，為她實現(xiàn)長期治療與管理提供了有力支持。

cGVHD俗稱“慢性排異”，是異基因造血干細胞移植后的主要并發(fā)癥之一，30%-70%異基因造血干細胞移植患者術(shù)后都存在發(fā)生cGVHD的風險。該疾病會累及皮膚、眼睛、口腔、關(guān)節(jié)等多個組織器官，嚴重影響患者生活質(zhì)量。而50%的cGVHD患者在診斷時已中至重度，該疾病更是異基因造血干細胞移植患者晚期非復發(fā)性死亡的首要原因。

陸佩華教授介紹，cGVHD的管理要重視早篩早診早治，及時識別癥狀、及時診斷、在早期階段及時治療，更早管理有望達成更好治療結(jié)果。但目前許多cGVHD患者在術(shù)后管理中更多聚焦于移植的原發(fā)病，往往容易忽視并發(fā)癥癥狀，因此，移植術(shù)后隨訪過程中，醫(yī)患應做好密切溝通，當出現(xiàn)異常癥狀時應首先考慮是否是排異反應，并第一時間予以診治。當確診之后視疾病階段，及早選擇針對性治療方式尤為關(guān)鍵。

目前在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療后，仍需二線或更后線的治療，患者對于更具有針對性的創(chuàng)新療法存在巨大的需求?，F(xiàn)有cGVHD二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現(xiàn)JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。

陸佩華教授談道：“不同藥物的作用機制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎癥，無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源控制疾病進展，隨著更多創(chuàng)新療法，如ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾的出現(xiàn)，cGVHD的治療也步入‘雙管齊下’的時代，尤其是該藥實現(xiàn)維持免疫穩(wěn)態(tài)的價值還在于能夠治療cGVHD的同時可保留移植物抗白血病（GVL）效應，有助于減少GVHD和白血病復發(fā)間難以平衡的矛盾，從而助力患者及早實現(xiàn)高質(zhì)量、長生存的愿景。”

來源：新華網(wǎng)客戶端、人民政協(xié)網(wǎng)、中國網(wǎng)財經(jīng)